Gen terapisinde, hatalı bir gen, normal bir gen eklemek için bir virüs kullanılarak değiştirilir. Tedaviyi başarılı yapan ne?

Gen terapisinde, hatalı bir gen, normal bir gen eklemek için bir virüs kullanılarak değiştirilir. Tedaviyi başarılı yapan ne?
Anonim

Cevap:

Bağışıklık tepkimesi yok ve genin başarılı rekombinasyonu.

Açıklama:

Tasarlanmış virüsler gen terapisi için umut verici bir 'araçtır'. Virüslerin, DNA'yı konakçı bir hücreye sokma doğal yeteneğini kullanıyoruz. Virüsün patojenik DNA'sı, istenen gen ile değiştirilir. Virüs, bu DNA'yı bir konak hücreye taşımak için bir araç olarak kullanılabilir.

Başarılı olmak için, tanıtılan "iyi gen", konakçı hücrede "kusur genini" değiştirmek zorunda kalacak. Bu olabilir homolog rekombinasyon. Bu işlem doğru giderse, gen hücrenin genetik bilgisine gömülür ve gelecek hücre nesillerine aktarılabilir.

Çok güzel ve gelecek vaat eden bir teknik, ancak çok zorluklar:

  • DNA'nın sokulduğu hücreyi öldürebilecek bir immün reaksiyonu önlemek
  • virüsü doğru hücre tipine yönlendirmek; üreme hücrelerine giriş, örneğin genellikle istenmez
  • rekombinasyonun genomdaki doğru yerde gerçekleşmesi gerekir. Yanlış yere dahil edilirse diğer genleri yok edebilir (inaktive eder)
  • Rekombinasyondan sonra gen de aktif olmalı, fakat çok aktif olmamalıdır, yani ürün doğru miktarda üretilmelidir.